La thérapie génique, comment ça fonctionne ?

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LMDM - La thérapie génique, c’est quoi au juste ?  Fréderic Revah : La maladie de Jules est une maladie génétique, c’est-à-dire qu’elle a pour origine un défaut dans un gène, au coeur de ses cellules musculaires. La thérapie génique consiste à essayer d’apporter un gène qui ne présente pas ce défaut, une « copie normale » de ce gène, le faire pénétrer dans les cellules musculaires pour compenser les effets de la mutation, et donc compenser les effets de la maladie. Pour apporter ce morceau d’ADN, c’est assez compliqué, car l’ADN ne rentre pas spontanément dans les cellules. Il va falloir coupler ce morceau d’ADN à un transporteur. Ce transporteur est fait de composantes de virus que l’on aura reconstituées au laboratoire, car dans la nature les virus savent transporter très efficacement l’ADN. Ce sont ces particules, accrochées au gène thérapeutique, qu’on va administrer à Jules pour compenser l’effet de sa maladie. La force de la thérapie génique, c’est qu’il ne faut a priori qu’une seule injection pour avoir un effet thérapeutique. Seul le temps permettra de dire combien de temps cet effet dure. Chez les « bébés-bulle » traités il y a 20 ans, il n’y a pas eu besoin de réinjecter. Une maladie génétique peut-elle se déclarer à n’importe quel âge ? Oui, une maladie génétique peut se déclarer à n’importe quel âge. Il y a 8000 maladies génétiques, qui concernent 350 millions de personnes dans le monde, 3 millions en France, 3 millions et le 2/3 d’entre elles concernent des jeunes enfants. Mais certaines d’entre elles apparaissent plus tard, à l’adolescence ou à l’âge adulte. Quelle sont les prochaines étapes pour les chercheurs ? Les résultats qui sont obtenus chez Jules et dans de nombreuses autres maladies -aujourd’hui il y a 40 essais cliniques soutenus grâce au téléthon- sont des espoirs qui nous permettent d’ouvrir des portes pour d’autres maladies. Toutes ne relèvent pas de la thérapie génique, mais notre objectif c’est de déployer tout ce savoir pour le mettre au service d’autres maladies. C’est aussi d’ouvrir la voie à d’autres technologies. Peut-être aussi d’ouvrir la voie à la réinjection si un jour cela est nécessaire.
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publié le 06/12/2021 à 10h47

LMDM - La thérapie génique, c’est quoi au juste ? 

Fréderic Revah : La maladie de Jules est une maladie génétique, c’est-à-dire qu’elle a pour origine un défaut dans un gène, au coeur de ses cellules musculaires. La thérapie génique consiste à essayer d’apporter un gène qui ne présente pas ce défaut, une « copie normale » de ce gène, le faire pénétrer dans les cellules musculaires pour compenser les effets de la mutation, et donc compenser les effets de la maladie. Pour apporter ce morceau d’ADN, c’est assez compliqué, car l’ADN ne rentre pas spontanément dans les cellules. Il va falloir coupler ce morceau d’ADN à un transporteur. Ce transporteur est fait de composantes de virus que l’on aura reconstituées au laboratoire, car dans la nature les virus savent transporter très efficacement l’ADN. Ce sont ces particules, accrochées au gène thérapeutique, qu’on va administrer à Jules pour compenser l’effet de sa maladie. La force de la thérapie génique, c’est qu’il ne faut a priori qu’une seule injection pour avoir un effet thérapeutique. Seul le temps permettra de dire combien de temps cet effet dure. Chez les « bébés-bulle » traités il y a 20 ans, il n’y a pas eu besoin de réinjecter.

Une maladie génétique peut-elle se déclarer à n’importe quel âge ?

Oui, une maladie génétique peut se déclarer à n’importe quel âge. Il y a 8000 maladies génétiques, qui concernent 350 millions de personnes dans le monde, 3 millions en France, 3 millions et le 2/3 d’entre elles concernent des jeunes enfants. Mais certaines d’entre elles apparaissent plus tard, à l’adolescence ou à l’âge adulte.

Quelle sont les prochaines étapes pour les chercheurs ?

Les résultats qui sont obtenus chez Jules et dans de nombreuses autres maladies -aujourd’hui il y a 40 essais cliniques soutenus grâce au téléthon- sont des espoirs qui nous permettent d’ouvrir des portes pour d’autres maladies. Toutes ne relèvent pas de la thérapie génique, mais notre objectif c’est de déployer tout ce savoir pour le mettre au service d’autres maladies. C’est aussi d’ouvrir la voie à d’autres technologies. Peut-être aussi d’ouvrir la voie à la réinjection si un jour cela est nécessaire.